一方面，科学家和医生希望干细胞研究能够帮助理解疾病的发生机制。另一方面，干细胞可以产生健康的细胞替代患病细胞，这就是炙手可热的再生医学。干细胞可被诱导分化成为特定细胞，可用于再生和修复人体中患病或受损的组织。研究人员不断推进干细胞及其在移植和再生医学中的应用。让患有脊髓损伤、糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病、心脏病、中风、烧伤、骨关节炎等疾病的患者将有机会找到更好的治疗方法。

干细胞还可以用于测试新药的安全性和有效性。在某些在研药物被用于人体之前，研究人员可以使用某些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。例如利用干细胞进行心脏毒性测试，使用已分化为组织特异性细胞的人类干细胞测试新药的有效性，都就对药物开发具有积极作用。

干细胞预期可以治疗的疾病是其他手段难以治疗的，相关研究进展会经常被媒体报道，有相应治疗需求的人们因此对这些研究产生极大兴趣，期望早日使用干细胞技术或药品治疗疾病。