干细胞“双轨制”：IIT与IND的差异与协同
在我国，干细胞研究和应用采用“药品与技术双轨制”监管模式。这种模式既鼓励企业按照药品研发的高标准进行创新，又为医疗机构开展临床研究提供了灵活性。它在保障干细胞行业安全、有序发展的同时，也为干细胞技术的创新提供了有力支持。
2015年，国家卫生计生委与国家食品药品监管总局联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，规范和促进干细胞临床研究。根据该管理办法，干细胞临床研究实行备案管理制度，开展研究者发起的临床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial, IIT）。
IIT的主要特点如下：
研究目的：IIT不以产品上市为目的，而是基于前期研究基础，开展早期临床探索，用于回答科学问题或验证科学假设。
责任主体：医疗机构是干细胞制剂和临床研究的责任主体，主要研究者对研究的科学性和伦理合规性负责。机构需组建学术和伦理委员会，对研究项目进行立项审查、过程监管，以及对干细胞制剂制备和临床研究全过程的质量管理和风险管控。
监管机构：IIT由国家卫生健康委员会（卫健委）监管，需通过医疗机构内部的科学委员会和伦理委员会的双重审核。对于干细胞相关的IIT研究，还需经过生物医药技术协会的审查。
经费来源：IIT研究的经费或者由合作药企资助，或者来自研究者的科研课题经费。
2017年发布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市。此后，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布，进一步明晰了细胞治疗作为药品申报的标准。这意味着干细胞产品需要遵循严格的药品监管要求，开展系统性的药物临床试验（Investigational New Drug, IND）。
IND的主要特点如下：
研究目的：IND以药品上市注册为目的，通过系统性的药物临床试验，确定药物在人体中的安全性和有效性。
责任主体：申办者（通常是企业）是临床试验数据质量和可靠性的最终责任人，负责制定、实施和更新质量保证和质量控制系统的标准操作规程。研究者则负责具体的临床试验分工和监督。
监管机构：IND由国家药品监督管理局（NMPA）监管，需经过严格的药监局审核批准。
经费来源：IND研究的经费由企业承担。
IIT和IND在研究目的、责任主体、监管机构和经费来源等方面存在明显差异。然而，两者并非完全独立，而是相互补充：
IIT的价值：IIT研究虽不能直接用于药物上市，但其数据可作为IND研究的重要补充。例如， 申办方在提交IND申请时，可参考IIT研究的安全性和有效性数据，以支持药物临床试验的顺利获批（通常在pre-Ind阶段，提交完整的IIT临床研究报告）。
发展趋势：随着我国对干细胞监管的不断完善，IIT研究的设计越来越接近注册临床试验，但其灵活性和低成本的优势依然存在。
干细胞“双轨制”监管模式为我国干细胞研究和应用提供了多元化的路径。IIT研究为早期探索提供了灵活性，而IND研究则为药品上市提供了严格保障。两者协同推进，将为干细胞技术的创新和应用提供更广阔的发展空间。未来，随着更多干细胞药物的上市，这一模式将继续为我国干细胞行业的健康发展保驾护航。
