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干细胞有望改变帕金森患者“颤动的命运”,让它不再可“帕”

来源:
发布时间:
2020/04/13 10:30
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提到帕金森病,很多人会想起一些世界名人,如美国前总统里根、我国数学家陈景润、拳王阿里、奥斯卡女王凯瑟琳·赫本等。曾经创造过辉煌的他们却都患上了同一种病——帕金森病,这种疾病不仅会让人逐渐失去行动能力,甚至结束生命。


关于帕金森

帕金森病(PD)是一种常见的神经功能障碍疾病,主要影响中老年人,多在60岁以后发病。其症状表现为静止时手、头或嘴不自主地震颤,肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等,导致生活不能自理。

帕金森病的主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生进行性变性、缺失,导致纹状体内多巴胺(dopamine,DA) 水平降低,目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗[1],但是药物治疗并不能改善病人的情绪障碍、睡眠问题、痴呆和自主神经功能障碍等非运动症状,其可能对生活质量产生严重影响[2]。

帕金森病病人大脑多巴胺能神经元随时间的推移而逐渐减少,在治疗上,目前有左旋多巴等药物可以起到替代丢失的多巴胺能神经元的作用,但是左旋多巴只有很少一部分可以透过血-脑屏障发挥治疗作用,而且对胃肠道、心血管等还会产生明显的副作用[3]。许多科学家仍然在寻找能够功能性治疗帕金森的方法。干细胞或成为治疗帕金森的突破口。

干细胞为治疗帕金森带来曙光


随着全球干细胞快速发展,干细胞技术已成为生物学研究焦点,在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值。

间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSC)来源广泛,在骨髓、脂肪组织、外周血、胎盘、羊水、脐带血、尿液以及嗅黏膜中均可分离获得。并且MSC 是一种具有多向分化潜能的干细胞,具有良好的增殖和分化能力,取材方便,易于分离培养以及有自体移植无免疫原性等优点,以上特点使MSC为治疗帕金森病提供一种新的可能。

MSC 治疗帕金森病的机制主要与MSC 的替代作用、免疫调节作用、抗细胞凋亡以及改善细胞代谢等作用有关。

临床研究证实干细胞治疗帕金森病安全有效

上世纪80年代末,科学家首次开展胎儿的脑组织替代丢失的DA神经元的临床试验,取得了良好的临床结果和多巴胺的生理释放,干细胞疗法逐渐被科研人员认可。随着多种实验模型的成功建立与临床转化应用的快速推进,帕金森的干细胞疗法受到了相当多的关注,干细胞疗法已开展到临床试验阶段并取得了可喜成果。


2017年11月13日,美国干细胞疗法开发的生物公司international stem cell corporation(ISCO)公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床研究中首个队列研究的6个月中期研究积极结果,首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点,同时治疗方法安全性良好。

2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)干预帕金森病人临床试验。8名帕金森病人通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人通过长达4年随访证实,整个干预过程安全有效,无免疫排斥反应,无严重副作用。干细胞干预1年后,7名病人显示出均有不同程度运动功能改善,5名病人对现有干预具有更好响应,PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著。

2019年7月20日,在中国临床试验注册中心,一项《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》的临床试验获得卫健委批准,采用鼻滴注的方法,在人体中展开干预性研究。研究人员对 38 例帕金森受试者进行鞘内注射干细胞,随访1个月,UPDRS分值均有所下降(分值越低表示神经功能缺损越轻),如下图所示,所有受试者运动症状得到不同程度缓解,精神、行为、情绪的评估分值有所下降,说明非运动症状也得到改善。

干细胞药物开发应用,美科在行动

2020年2月,九芝堂美科使用进口骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验获得批准,本次临床试验所用干细胞产品为美国Stemedica公司生产的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞(ithMSC)。Stemedica公司在全程低氧条件下生产的ithMSC产品,其生产工艺和质量体系符合美国cGMP 标准和FDA要求。


      九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司作为美国Stemedica公司干细胞技术在中国的唯一承接方,通过引进Stemedica全球领先的临床级干细胞制备平台,获得了干细胞生产的规模化、标准化和可追溯性的核心技术,填补国内空白。接下来,九芝堂美科将与首都医科大学附属北京天坛医院合作开展治疗缺血性脑卒中的临床试验。

随着美科干细胞药物的开发应用越来越成熟,我们也会关注解决更多的适应症,从而造福更多的患者,为我国的医疗健康事业贡献一份力量。

参考文献:

[1] ORIMO S. New development of diagnosis and treatment for Parkinson's disease [J]. Rinsho Shinkeigaku, 2017, 57(6): 259-273.

[2] LINDVALL O. Clinical translation of stem cell transplantation in Parkinson's disease [J]. J Intern Med, 2016,279(1): 30-40.[3] DJAMSHIDIAN A, POEWE W. Apomorphine and levodopa in Parkinson's disease: two revolutionary drugs from the 1950's [J]. Parkinsonism Relat Disord, 2016, 33 (Supplement 1): S9-S12.

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