九芝堂美科：中国首个干细胞注射液纳入CDE「关爱计划-延伸」试点
2026-09-23
九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）自主研发的“人骨髓间充质干细胞注射液”治疗肺部罕见病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）项目，成功通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）审评，正式纳入罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）。这是该试点项目迎来的首款干细胞疗法，同时，九芝堂美科的这款人骨髓间充质干细胞注射液，也是目前唯一入选该计划的干细胞治疗产品。
这一消息标志着，九芝堂美科aPAP干细胞项目获得了从关键临床前到新药上市申请（NDA）全流程的监管指导支持。此举助力中国呼吸罕见病干细胞创新药研发正式驶入“早期介入、一品一策、全程指导、研审联动”的监管快车道，为国内干细胞治疗罕见病的审评研发体系建设提供重要参考范例。
罕见病遇上干细胞：从“无药可用”到“监管护航”
肺泡蛋白沉积症（PAP）是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病。其中，自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）最为常见，占PAP患者的90%。临床表现多样，可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。目前国内尚无任何获批上市的针对性治疗药物，临床仅依靠全肺灌洗等手段缓解表面症状，患者需反复治疗，是临床亟待攻克的罕见病痛点，存在巨大未被满足的临床治疗需求。
九芝堂美科自主研发的人骨髓间充质干细胞注射液，是国家Ⅰ类生物制品，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养。依托这一独有的干细胞低氧培养工艺，九芝堂美科的干细胞产品展现出更强的归巢、扩增、组织修复及炎症调节等特性。此外，九芝堂美科凭借先进成熟的生产体系，实现了从单一供者来源的骨髓组织中生产出高达1000万份的间充质干细胞产品，在行业中率先解决了制约干细胞成药的瓶颈问题。目前，九芝堂美科送检批次干细胞产品均通过中检院检定，具备成熟的产业化潜力。
该人骨髓间充质干细胞产品治疗aPAP的Ⅱa期临床研究由广州呼吸健康研究院副院长、国家呼吸医学中心副主任、广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任李时悦教授带队，是全球首个开展人骨髓间充质干细胞注射液治疗aPAP的新药临床试验，属于真正意义上全球首创的呼吸罕见病细胞治疗探索。
2026年5月，该研究阶段性成果在美国胸科学会（ATS 2026）年会上以口头报告形式公布，并荣获AII学组最佳摘要奖，标志着中国干细胞罕见病创新研究成果获得国际呼吸学术领域权威认可。该研究展现出良好的安全性和耐受性，患者氧合功能的改善释放积极信号，为aPAP全新细胞治疗方案落地提供了扎实的临床数据支撑。
四大核心价值：监管资源前置，研发效率全面提升
“关爱计划-延伸”是CDE于2026年5月正式启动的罕见病创新药研发鼓励试点计划，是2024年“关爱计划”试点的深化升级版本。计划聚焦临床需求迫切的罕见病领域，核心目的是鼓励源头创新、破解罕见病药物研发共性难题。针对罕见病患病率低、病情复杂、行业认知有限、无成熟研发先例、临床试验证据链构建难度大等痛点，通过监管关口前移、研审深度联动的创新机制，系统性提升罕见病新药研发的科学性与高效性，切实满足罕见病患者未被满足的急迫治疗需求。
本试点采用“早期介入、一品一策、全程指导、研审联动”专属工作模式，将监管沟通节点大幅前移至关键临床试验前，从源头赋能罕见病创新药物科学开发。九芝堂美科aPAP项目凭借FIC全球首创机制、无同类获批的创新优势及稀缺的罕见病临床刚需价值，成功通过试点准入审核。作为国内呼吸罕见病领域首个入选该试点的干细胞创新药，本次入选突破了试点传统药物品类局限，印证了监管层对细胞治疗前沿赛道的认可与政策支持，项目将获得四大维度体系化研发支持：
第一，监管前置介入，源头规避研发风险。试点支持项目在关键临床试验前开展专项研审沟通，适配源头创新药物研发规律。可在研发早期明确适应症开发策略、核心技术标准与关键临床试验设计逻辑，提前研判并解决干细胞罕见病新药研发的未知科学问题，有效规避后期技术颠覆性调整、试验方案迭代重做、关键数据发补等重大研发风险，显著压缩研发周期、降低创新研发成本。
第二，建立专属研发档案，实现全周期研审联动。按照CDE试点管理规范，项目已正式提交并建立专属动态《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》，作为项目唯一官方研发档案，全程覆盖IND申报、临床试验开展至NDA上市申请全流程。研发过程中持续更新完善框架内容，CDE审评团队全程跟踪随访、常态化对接，让审评体系深度匹配项目研发逻辑，大幅提升申报沟通与审评效率，为项目加速上市提供专属监管保障。
第三，多维数据支撑，科学破解临床试验难点。针对罕见病病例稀缺、试验设计无统一范式、临床证据链搭建困难的行业瓶颈，试点提供专业化、体系化研发指导。支持项目依托罕见病自然病史研究、真实世界数据、患者体验数据（PXD）等多维度资源，科学优化关键临床试验方案、精准设定临床评价终点，构建完整、严谨、合规的临床证据体系，让新药研发更贴合真实临床需求，切实提升临床试验科学性与可信度。
第四，全生命周期监管赋能，保障药品高质量研发落地。试点政策实现药物全生命周期覆盖，纳入试点后项目将严格遵循现行法规开展申报注册工作，按阶段向CDE汇报研发进展。监管指导范围全面覆盖早期研发、临床试验、上市申报及上市后真实世界研究、长期安全性有效性监测等环节，为这款全球首创干细胞新药的临床研发、迭代优化、长期安全管控提供标准化、体系化的官方支撑，全力保障产品高质量研发、早日落地惠及国内aPAP罕见病患者。
持续深耕罕见病管线，彰显干细胞创新药企担当
九芝堂美科成立于2018年，是黑龙江国资委控股、三百多年上市药企九芝堂旗下专注于干细胞新药研发的国家高新技术企业。目前，公司已在“中国药谷”北京大兴生物医药基地建成了符合中、美、欧GMP标准的大规模干细胞药物研发生产基地，具备国际化水准的新药研发、生产、检定全链条能力。截至目前，九芝堂美科已有3款干细胞新药临床试验获批，涵盖缺血性脑卒中、aPAP和孤独症谱系障碍三大适应症，三条管线均为领域内创新突破，覆盖呼吸罕见病、神经疾病、精神疾病三大刚需赛道，充分验证了公司干细胞核心技术平台的通用性、稳定性和创新性。
此次入选CDE“关爱计划-延伸”试点，不仅是对九芝堂美科aPAP项目创新性和临床价值的权威认可，更是对其长期深耕干细胞治疗罕见病领域的重要支持。面对罕见病药物研发中充满挑战的每一步，九芝堂美科将以患者的期待为动力，充分利用该计划提供的监管指导资源，加快推进临床研发进程，力争早日为aPAP患者带来安全有效的干细胞治疗新选择。
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