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央视新闻:干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化


 

从基础研究到临床治疗,从生物制药到公共卫生,守护生命健康离不开科技创新。面向人民生命健康,广大科技工作者把增强人民群众的健康福祉作为科技创新的重要方向,潜心科研攻关,不断取得原创性的世界领先成果。

 

推动脑智科学研究 守护生命健康

 

面向人民生命健康,我国对基础研究的支持不断加强,从“十三五”规划到“十四五”规划,脑科学都被列为重点前沿科技项目。这个春节,中科院脑科学与智能技术卓越创新中心的科研人员也依然在实验室忙碌,在脑智科学领域持续攻关,他们的研究能帮助解决哪些健康问题呢?一起来看。

 

央视总台记者 窦筠韵:在我身旁的这个液氮瓶里面装着的,就是目前在实验室状态下用来治疗帕金森症的干细胞药物,只需要进行颅内注射,就可以很大程度上缓解症状。

 

帕金森病是最主要的神经退行性疾病之一,如何开发长期有效的新型临床治疗方式,改善病患群体的生活质量,是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程,干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。

 

 

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员 陈跃军:多巴胺的缺失,是帕金森病产生各种运动功能障碍的一个主要原因,移植的细胞进去以后,它就会进一步整合到病人的大脑神经网络里面去,然后它会进一步分化成多巴胺能神经元,去分泌多巴胺,使帕金森病人能够实现运动功能的恢复。

 

 

目前,这种全新的药物形式被认为是能够治愈帕金森病最有前景的治疗策略之一。许多实验需要不间断开展,春节期间,这支团队依然在实验室里忙碌着。

 

陈跃军:主要是采用最新的空间转录组技术,对移植以后6个月的小鼠的移植块进行分析,我们刚刚拿到这样一些数据,有很多的分析的工作;第二个是关于帕金森病模型猴细胞移植的数据,整个实验已经做了18个月了,正好是赶在春节的时间点,所以我们要把这个数据采集好,尽快分析出来,为后期的临床试验提供数据支持。

 

 

世界上很多国家和地区相继开展了基于人多能干细胞技术的帕金森病干细胞治疗的临床试验,对于药物的安全性获得了积极数据。然而,细胞移植以后,有效细胞的含量平均在10%左右,成为帕金森病干细胞治疗在临床上广泛应用所面临的关键瓶颈。

 

陈跃军:能不能获得纯度更高、更安全、效果更好的细胞,全世界其实已经有一些科学家在这方面进行探索,但是他们也就是提高到百分之二三十这样一个比例。我们觉得这个别人没做成,不代表我们做不成。

 

 

瞄准这个目标,科研团队持续攻关,最终建立起一种全新的技术,可以将人多能干细胞定向分化为黑质多巴胺能神经元亚型,并进一步发现和鉴定出一种独特的表面标记分子。

 

陈跃军:我们非常惊喜地发现,当通过这些分子标记物去富集特定的干细胞药物,然后再对它进行移植细胞治疗的时候,我们可以把它的纯度从10%提高到80%。

 

 

经筛选后的细胞药物表现出更高的治疗效应,为实现更安全有效的帕金森病细胞替代疗法的临床转化迈出了重要的一步。就在2022年底,科研团队开启了与相关医院的合作,临床试验正在推进当中。

 

 

面向脑科学和类脑智能技术两个前沿领域,中科院脑智卓越中心在神经炎症、自闭症、抑郁症、衰老、睡眠调控等重大脑疾病研究领域,不断取得重要突破。未来,还将持续推进这些基础研究成果进一步向临床转化,更好地造福人类生命健康。

 

迈上新征程听听他们的新愿望

 

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心副主任(主持工作) 杜久林:希望在不久的将来,在几个重要的脑疾病方面,研发出有效的诊治和干预的手段。

 

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员 陈跃军:掌握真正的核心技术,使我们在干细胞治疗领域,在国际上有我们自己的话语权。

 

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